درمان بیماری هموفیلی به یاری ژن درمانی
هموفیلی بیماریست که از لختگی خون جلوگیری میکند، به همین سبب خونریزی در افرادیکه مبتلا به این بیماری هستند، دیرتر از سایرین بند می‌آید.
این یک اختلال ژنتیکی است و این یعنی درنتیجه ایجاد تغییر در ژن‌ها پدید میاید که می‌تواد ارثی باشد (از پدر و مادر به بچه رسیده باشد) یا هنگام رشد در رحم ایجاد شده باشد.
«همو» به معنای خون است و «فیلی» به معنای گرایش به سمت چیزی داشتن است.
فردیکه به هموفیلی گرفتار است، گرایش به خونریزی زیاد دارد.
محققان این ایام روی درمان ژنی برای اشخاص هموفیلی کار میکنند.
ژن درمانی تکنیکی آزمایشگاهی است که سعی بر مهیا آوردن اطلاعات ژنتیکی برای جسم که فاقد آن است، دارد.
هموفیلی تست خوبی برای ژن درمانی خواهد بود چون منحصراً به خاطر وجود یک ژن معیوب ایجاد میشود.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است میزان استعمال واحد ژن درمانی آزمایشی محتمل است به افراد مبتلا به هموفیلی B یاری رساند.
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لختگی خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که می‌سازد معیوب است.
ژن درمانی شیوه‌ای نوین برای علاج بیماری هموفیلی
طبق اعلام این بنیاد، این دشواری میتواند منجر به خونریزی بیشتر از حد معمول شده و در نزدیک به یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق میوفتد.
ولی پژوهشگران اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی قوی کننده فاکتور IX به اندازه مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند.
طبق دست آوردهای اخیر، بیماران اخذ کننده ژن درمانی قادر به تشکیل فاکتور لختگی خون شدند.
پژوهشگران در آزمایش ترکیبی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی هجده تا ۵۲ سال دادند.
به بیان لیندزی جرج، سرپرست گروه پژوهش، «سطح فاکتور لختگی خون مریض‌ها به حدود سی افزایش یافت که بطور معمول نرمال تلقی میشود»
وی در دنباله می‌افزاید: «در این سطح جدید، افراد مبتلا به هموفیلی بطور معمول احتیاج به خوددرمانی با فاکتور IX برای پیشگیری از ظهور خونریزی ندارند. این شرایط نشاندهنده التیام و بهبود محتمل و چشمگیر در چگونگی زندگی آن‌ها و تغییر در روش درمان هموفیلی است»